Pentixapharm Holding AG，一家专注于开发创新一流放射性药物的生物制药公司，近日宣布其I/II期临床试验已正式开始接受治疗首位患者。该试验旨在评估Lu177-PentixaTher(一种新型放射性药物疗法)在成人复发/难治性CXCR4阳性急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)中的安全性和有效性。
这项名为PENTILULA的研究(ClinicalTrials.gov ID：NCT06356922)是一项多中心、开放标签的试验，由法国卫生部资助，并由南特大学医院的著名研究团队领导。该试验计划招募最多21名复发/难治性AML或ALL患者，为期24个月，总研究时间预计为36个月。试验的主要目标是确定Lu177-PentixaTher的最大耐受剂量(MTD)，并检查输注新型放射治疗药物后的主要疗效参数，如总体反应率(ORR)和完全缓解(CR)。
Pentixapharm的主要候选药物PentixaTher在治疗血液肿瘤疾病方面的潜力日益受到关注。2023年1月，在《核医学杂志》上发表的一篇同行评审文章强调了PentixaTher在治疗T细胞淋巴瘤患者中的良好临床结果。此次PENTILULA试验是首次将PentixaTher与镥-177相结合进行试验，镥-177是一种广泛且成功用于治疗去势抵抗性前列腺癌或神经内分泌肿瘤的放射性同位素。
AML和ALL是侵袭性强且危及生命的血癌，每年影响全球数千人。AML是成人中最常见的急性白血病类型，在美国每年约有20,000例新病例，五年生存率仅为31.9%。ALL则是儿童中最常见的癌症类型，在成人中发病率也很高。目前的治疗方案通常涉及强化化疗和干细胞移植，可能会产生严重的副作用，而其他适应症的有效放射疗法费用高昂。
Pentixapharm集团首席执行官兼首席营销官Dirk Pleimes博士表示：“尽管急性白血病的治疗已经取得进展，但许多患者的选择仍然有限，并且结果不佳。我们相信PentixaTher具有巨大的潜力来满足这些未满足的需求，为患有血液系统恶性肿瘤的个体患者提供有价值的放射性药物治疗诊断方法。”
Pentixapharm致力于发现和开发新型靶向放射性药物，为多种血液和实体癌症以及心血管、内分泌和炎症疾病的诊断和治疗方案提供明确的商业途径。此次PENTILULA试验的启动，标志着Pentixapharm在扩大血液系统恶性肿瘤靶向放射治疗选择方面迈出了重要一步。
该试验由南特大学医院核医学系主任Françoise Kraeber-Bodéré教授和血液学专家Patrice Chevallier教授等顶尖专家领导。Pentixapharm表示将全力支持这项研究，利用其在PentixaTher方面的治疗知识，并促进使用该化合物的途径，以推动这项重要研究向前发展。
