这项前瞻性临床试验的结果可能会成为治疗儿童颅咽管瘤的新的“金标准”，该研究是第一项比较质子治疗与3D适形光子治疗在儿童颅咽管瘤中的前瞻性纵向研究。本研究中两种方法治疗五年后的总生存期、无进展生存期和认知结果显示优于其他治疗方法。
颅咽管瘤是罕见的脑肿瘤，位于大脑的中央区域，如果不将周围的健康脑组织暴露在照射下很难治愈。由于颅咽管瘤始终位于大脑的中央部分，并与中枢血液供应、视神经和视交叉、下丘脑-垂体轴以及与认知结果相关的其他关键区域密切相关。因此大脑功能受损也是影响治疗方法选择的一个重要因素。光子常规放射治疗颅咽管瘤的五年生存率约为90%，然而，患者可能会经历与治疗相关的神经认知迟发效应。光子(X射线)会穿过肿瘤，而质子(带电粒子和氢原子核)可以被引导停在肿瘤内，可以保护正常脑组织并减少附带效应。本研究首次强调了儿童和青少年颅咽管瘤使用质子治疗的治疗优势。
质子治疗是一种非常集中的治疗方法，与光子治疗相比，使正常脑组织受到的照射更少。质子治疗的优势是降低对大脑的照射暴露，但之前针对脑肿瘤儿童的临床试验没有前瞻性地显示其与单一光子治疗相比的获益。
结果
本研究将五年来的质子治疗结果与在医院接受光子治疗的历史对照组进行了比较。质子治疗组的五年无进展生存率为93.6%。这一结果与光子治疗(~90.0%)在统计学上没有显著差异，表明质子治疗保持了同样高的存活率。
对于神经认知结果，质子治疗优于光子治疗。在纳入研究的五年中，每年接受光子治疗的患者平均比接受质子治疗的患者多损失1.09智商(IQ)点。同样，接受光子治疗的患者比接受质子治疗的患者每年多损失1.48个适应性行为点，会影响自我护理能力。到研究结束时，接受质子治疗的患者的认知缺陷稳定。
质子治疗在保持高存活率的情况下，改善了智力和适应性功能，这对诊断出患有颅咽管瘤的患者及其家属来说是一个巨大的胜利。随着接受脑肿瘤治疗的儿童的存活率不断提高，我们必须优化治疗后的生活质量。
结论
研究结果与历史队列研究相比，质子治疗并没有改善儿童和青少年颅咽管瘤患者的生存结局，且严重并发症的发生率相似。然而，质子治疗的认知结果比光子治疗有所改善。采用局部手术和颅咽管术后质子治疗的颅咽管瘤儿童和青少年肿瘤控制率高，严重并发症发生率低。这种治疗所取得的结果代表了一个新的标准，可以与其他方案进行比较。
圣裘德儿童研究医院放射肿瘤学系主任Thomas E. Merchant博士：“该研究比较质子和光子治疗颅咽管瘤，我们发现接受质子治疗患者的认知结果有好处，同时能够保持高存活率。”
