Cellectar Biosciences公司(纳斯达克：CLRB)，一家后期生物制药公司，专注于癌症靶向治疗的发现、开发和商业化，今天，在同行评议的《自然》杂志《血癌杂志》9月刊上发表了一篇论文，重点介绍了正在进行的iopofosine I-131(“Iopofossine”)治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的2期CLOVER-1研究的扩展队列数据。
这篇名为“抗BCMA免疫疗法后复发/难治性多发性骨髓瘤晚期患者的IopofosineI-131治疗”的论文显示了7名抗BCMA免疫疗法后四级难治性复发/难治性多发性骨髓瘤患者的扩大队列的初步结果，这些患者的中位数为9次既往治疗。为了纳入分析，患者必须接受预先的抗BCMA CAR-T、抗体药物缀合物或双特异性抗体治疗。六名受试者接受了总剂量≥60 mCi的iopofosine，在71天内分4次给药，而一名患者接受的总剂量< 60 mCi，未纳入分析。
在接受≥60 mCi总给药剂量的人群中的初步研究结果显示，所有接受治疗的患者的总体缓解率(ORR)为50%,且疾病最低程度稳定。在数据截止时，虽然中位总生存期尚未达到，但平均总生存期为9.1个月。安全性是可控的，没有因不良事件导致的给药延迟、剂量减少或治疗中断。最常见的3/4级不良事件是血细胞减少症(血小板减少症(75%)和中性粒细胞减少症(57%)，这与之前的研究一致。没有患者出现发热性中性粒细胞减少症，所有血细胞减少症在研究期内都消失了。
Cellectar总裁兼首席执行官James Caruso说:“在这个扩大队列中，接受了平均9种既往治疗(包括许多较新的抗BCMA疗法、CAR T细胞疗法、双特异性抗体和抗体药物缀合物)但失败的患者中，50%的总有效率令人印象深刻。我们相信，这些发现以及以前临床研究的数据证明了iopofosine在广泛治疗多发性骨髓瘤等侵袭性血液癌症和Waldenstrom's巨球蛋白血症等侵袭性较低的癌症患者方面的潜力，目前正在我们的WAM Clover-1 pivotal研究中进行评估。”
关于 iopofosine I-131
Iopofosine是一种小分子磷脂药物缀合物™ 旨在直接向癌细胞靶向递送碘-131(放射性同位素)，同时限制健康细胞的暴露。我们认为，这一特征将IOFOFOSINE与许多传统的上市治疗区分开来。目前正在对复发/难治性(r/r)Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)患者的CLOVER-WaM 2期关键研究、r/r多发性骨髓瘤(MM)患者的2b期研究和各种儿科癌症的CLOVER 2 1期研究中评估IOFOsine。美国食品和药物管理局为接受过两种或两种以上先前治疗方案以及r/r MM和r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的WM患者授予了IOPOSONE快速通道指定。孤儿药物名称(赔率)已授予WM、MM、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤。Iopofosine还被授予罕见儿科疾病名称(RPDD)，用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤。欧盟委员会批准了r/r MM和WM的赔率。
关于Cellectar生物科学公司
Cellectar生物科学公司专注于癌症治疗药物的发现和开发。该公司正在独立开发和通过研发合作开发专利药物。该公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物缀合物(PDC)给药平台，开发专门针对癌细胞的PDC，以提高疗效和安全性，减少脱靶效应。该公司的PDC平台具有发现和开发下一代癌症靶向治疗的潜力，并计划独立开发PDC和通过研发合作开发PDC。
该公司的产品线包括iopofosine，一种旨在提供碘-131(放射性同位素)靶向输送的小分子PDC，专有的临床前PDC化疗计划和多个合作PDC资产。该公司目前正在对iopofosine进行一项全球性、开放标签、关键扩展队列研究，研究对象为复发或难治性WM患者，这些患者之前接受过至少两种治疗方法，包括对Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或疗效欠佳的患者。WM队列将招募多达50名患者来评估iopofosine的疗效和安全性，以获得上市许可。该公司还在其2期CLOVER-1研究中评估了高度难治性多发性骨髓瘤患者的iopofosine，并在1期CLOVER-2研究中评估了复发/难治性肉瘤或脑肿瘤儿童癌症患者的iopofosine。
1期儿科研究是一项开放、序贯分组、剂量递增的研究，旨在评估iopofosine在患有复发性或难治性癌症(包括恶性脑肿瘤、神经母细胞瘤、肉瘤和淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤))的儿童和青少年中的安全性和耐受性。一期研究正在国际上七个领先的儿科癌症中心进行。
